类器官（Organoids）是成体干细胞或多能干细胞经体外三维培养后，自组装形成的细胞簇，与人类器官拥有高度相似的组织学特征，重现其病生理功能。其与源组织具有遗传学，病理学组织学的高度一致性，是高仿生的体外模型。

基于以上优势，类器官在药物研发、精准医疗及机制研究等生物医药领域拥有广阔的应用前景：

在药物研发领域，用人源组织来源类器官测试药物，比传统细胞模型和动物模型更加接近人体真实情况，大幅降低药物研发成本和周期、提高药物研发成功率。

在个体化精准医疗领域，可以使用类器官构建病人组织来源的疾病模型，为患者制定最佳治疗方案，寻找最适合的治疗药物，真正实现个体化精准医疗。

在疾病分子机制方面，病理类器官可高度还原疾病在不同临床阶段、不同治疗策略、不同病理亚型的疾病相关细胞学行为，更加仿生地呈现病理组织、分子突变在疾病不同时空下的异质性。并可以结合组学手段对疾病进行深入的机制探索研究，结合药物筛选数据寻找候选药物的分子药理学机制并利用类器官模型进行验证。

在细胞分化及发育的分子机制方面，生理类器官可高度模拟人体正常组织或器官的细胞组成，更加仿生地呈现正常组织或器官在分化及发育不同阶段的组织学、基因组学、蛋白组学等不同时空的异质性，并进行机制研究。

类器官相较于以肿瘤细胞系异种移植小鼠模型（CDX）或人源肿瘤组织来源异种移植小鼠模型（PDX）为代表的的动物模型具有显著的优势，特别是在基因编辑的可及性上。通过对类器官进行基因编辑，如特定基因的敲除或过表达，我们能够在体外重现并验证疾病发生发展的分子机制，深入探究细胞分化或器官发生的分子机制，并对靶向特定基因或分子通路的小分子抑制剂进行高通量筛选与分子药理学机制验证。这极大地扩展了类器官在分子机制研究与药物研发领域的应用潜力。

基于丰富的类器官样本库和类器官构建技术平台，大橡科技为广大客户推出了类器官基因过表达与敲低服务，涵盖了从类器官获取、载体构建、慢病毒包装与侵染、表达验证、药物筛选及基因表达检测的全流程。该平台能够助力疾病发生发展及药物作用的分子机制研究，并为发育生物学及细胞分化的机制研究提供解决方案。

技术流程与交付周期

技术优势

1. 高仿生模型验证数据：类器官是高仿生的体外模型，可以更好地在体外重现人体生理及病理学表征，在这些模型中进行的基因编辑实验获得的数据具有更高的说服力。

2.成熟稳定的类器官构建技术：基于大橡科技多年积累的成熟稳定的类器官构建技术，为获得高质量稳转类器官株打下坚实基础。

3. 服务流程的便捷性：从载体构建及鉴定到构建可传代且稳定表达的类器官株，实验流程与技术体系已臻成熟稳定，能够迅速提供精准的实验数据与稳转类器官株，为合作伙伴的课题研究项目提供强有力的支持。

4. 检测手段的丰富性：基于基因编辑后的类器官稳转株，依托大橡科技丰富的类器官检测平台（高内涵成像检测平台、共聚焦检测平台、流式细胞检测平台、常规细胞生物学检测平台及常规分子生物学检测平台），可以根据课题项目开展的需要，进行细胞增殖、细胞凋亡、细胞周期、免疫反应和药物敏感性等细胞学功能检测。同时依托大橡科技类器官异种移植模型（PDOX）平台，可以制作基因编辑PDOX小鼠模型，对体外基因编辑类器官的实验数据进行体内验证。（更多详情请点击下方链接）

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5. 多组学研究的适配性：经过基因修饰的类器官模型，可以利用基因组、转录组、蛋白组、表观遗传组，代谢组等多种组学工具进一步探究潜在的分子机制以丰富实验数据。

代表案例

基因过表达类器官构建案例

基因编辑类器官构建案例